Celulele stem sunt considerate componente de bază ale vieții. Celulele stem stau la baza formării oricărui tip de celulă din organism. Celulele stem hematopoietice sunt celulele capabile să se transforme în orice tip de celulă adultă (funcțională) a sângelui și a sistemului imunitar. Aceste celule se găsesc în măduva osoasă.

Celulele stem hematopoietice sunt folosite în tratarea și vindecarea unor afecțiuni precum leucemia sau alte cancere ale sângelui, boli autoimune sau boli metabolice ereditare.

Celulele stem hematopoietice se recoltează de la adulți din sânge periferic sau din măduvă osoasă a oaselor mari și late. Se pot recolta și la naștere din sângele cordonului ombilical.

Măduva osoasă este un țesut moale care se află în oasele mari și late ale corpului și are rolul de a produce celulele stem din care se dezvoltă apoi celulele sângelui. Este un organ indispensabil pentru supraviețuire.

Multă lume confundă măduva osoasă cu măduva spinării din coloana vertebrală, care este formată din structuri ale țesutului nervos. Nu au nimic în comun una cu cealaltă.

Sângele este un țesut special sub formă lichidă care, prin intermediul aparatului circulator, alcătuit din inimă și vasele sangvine, transportă nutrienți și oxigenul la nivelul țesuturilor corpului, de unde preia bioxidul de carbon și produșii de catabolism tisular, transportându-i la nivelul organelor de eliminare. Sângele este alcătuit dintr-o parte lichidă, plasma sangvină, în care plutesc o serie de celule specifice sângelui. Celulele stem sunt precursoarele  celulelor sangvine care transportă oxigenul, ajută organismul să lupte împotriva infecțiilor și contribuie la coagularea sângelui. În medicină, disciplina care se ocupă cu studiul sângelui se numește hematologie.

Leucemia este un cancer al celulelor sângelui sau ale măduvei osoase caracterizat printr-o creștere anormală a celulelor imature albe din sânge numite blaști. Leucemia este un termen care acoperă un spectru mai larg de boli. La rândul ei, aceasta face parte din grupul mai larg de boli care afectează sângele, măduva osoasă și sistemul limfoid, care sunt toate cunoscute ca tumori hematologice. Aproximativ 90% din toate cazurile de leucemie sunt diagnosticate la adulți.

Există patru tipuri principale de leucemie, în funcție de evoluție și tipul de celulă afectat – limfocitul și mielocitul:

• leucemie acută limfoidă (sau leucemie acută limfoblastică): este frecventă la copii, dar poate apărea și la adulți;
• leucemie acută mieloidă (sau leucemie acută mieloblastică): poate afecta atât adulții cât și copiii;
• leucemie limfoidă cronică: este cea mai frecventă formă de leucemie a adultului, afectând în special persoanele în vârsta, această formă de leucemie afectând de obicei persoanele de peste cincizeci de ani si foarte rar copiii;
• leucemie mieloidă cronică: această formă apare în special la adulți.

Starea de sănătate în leucemia acută se poate agrava rapid. Pacienții cu leucemie acută de cele mai multe ori se resimt imediat.

La cei cu formă cronică, evoluția este una lentă și, de multe ori, simptomele nu sunt resimțite decât atunci când boala este avansată.

Celulele stem hematopoietice pot trata următoarele tipuri de leucemii: leucemie acuta limfoblastică si leucemie acuta mieloblastică. Cu ajutorul chimioterapiei și/sau radioterapiei utilizate inițial se distrug celulele maligne și se face loc celulelor sănătoase ale donatorului. Dacă un donator compatibil este găsit, transplantul de celule stem de la acesta poate reface depozitele de celule sănătoase din sângele primitorului, crescându-i imunitatea.  

Pentru mulți, transplantul de celule stem hematopoietice de la o persoana înrudită sau neînrudită reprezintă singura lor șansă.

Donatorii sunt căutati, în primul rând, printre frații pacientului. În general, doar în 25 % din cazuri există compatibilitate între aceștia. În celelalte cazuri, pacienții au nevoie de a persoană compatibilă neînrudită care să le doneze celule stem hematopoietice.

Registrul Național al Donatorilor Voluntari de Celule Stem Hematopoietice (RNDVCSH) este instituția responsabilă cu coordonarea și supravegherea activităților de recrutare, testare și donare de celule stem hematopoietice de la donatori neînrudiți, conform standardelor Asociației Mondiale a Donatorilor de Măduvă.

Misiunea noastră este de a căuta, identifica și asigura la standarde internaționale, cel mai potrivit donator pentru fiecare pacient care are nevoie de transplant de celule stem hematopoietice și pentru care nu există donator compatibil înrudit.

O activitate de bază a RNDVCSH este întocmirea şi menţinerea unei baze de date cu persoanele care şi-au dat acordul să doneze celule stem hematopoietice.

Păstrarea datelor personale și procesarea acestora este în deplină siguranță la noi și este conformă cu standardele naționale și europene în vigoare. Securitatea datelor dumneavoastră este foarte importantă pentru RNDVCSH, iar accesul la aceste date este strict restricționat.

Dacă aveți între 18 și 45 ani și o stare de sănătate generală bună vă puteți înscrie pentru a deveni donator voluntar de celule stem hematopoietice.

Din păcate, NU veți putea să vă înscrieți în Registrul Donatorilor de Celule Stem Hematopoietice dacă:

• dumneavoastră sau partenerul dumneavoastră ați avut vreodată rezultate pozitive pentru infecția cu HIV, cu HTLV (virusul leucemiei cu celule T), cu virusul hepatitei B sau cu virusul hepatitei C,
• sunteți deja înscris într-un Registru al Donatorilor de Celule Stem Hematopoietice din altă țară,
• aveți sau ați avut vreodată oricare dintre următoarele afecțiuni: cancer, boli autoimune, boli grave cardiovasculare (angină pectorală, infarct miocardic, insuficiență cardiacă, operație chirurgicală de bypass sau înlocuire de valvă cardiacă), diabet, emfizem/ boală pulmonară obstructivă cronică, epilepsie, hemofilie, embolism pulmonar, schizofrenie, alergii severe la latex sau la anestezice, accident vascular cerebral, siclemie/ anemie mediteraneană (se acceptă siclemia minoră), talasemie (se acceptă talasemia minoră).

Înscrierea în Registrul Donatorilor de Celule Stem Hematopoietice se face prin două modalități. Astfel, puteți alege să vă înscrieți on-line, de acasă, sau vă puteți adresa unui Centru al Donatorilor de Celule Stem Hematopoietice.

Pentru înscrierea on-line accesați site-ul www.registru-celule-stem.ro, secțiunea ”Implică-te” și completați cu atenție formularul cu date de contact pentru a primi acasă trusa de recoltare. Urmați instrucțiunile pentru recoltarea celulelor din mucoasa bucală și trimiterea plicului sigilat la RNDVCSH. Trimiterea prin curier este fără costuri adiționale.

Dacă optați pentru înscrierea la un Centru al Donatorilor de Celule Stem Hematopoietice ne puteți contacta pentru a vă face o programare sau vă puteți adresa direct celui mai apropiat centru. Lista detaliată a Centrelor Donatorilor de Celule Stem Hematopoietice o găsiți accesând www.registru-celule-stem.ro, secțiunea “Implică-te”. La centru veți fi consiliat și vi se vor recolta 15 ml de sânge pentru analize care includ: determinarea grupei sanguine ABO și Rh, testarea unor boli infecțioase transmisibile prin sânge și determinarea profilului HLA.

În cazul în care veți fi selectat ca fiind compatibil cu un pacient, veți fi contactat de către personalul RNDVCSH. Vi se va solicita acceptul de a dona efectiv pentru a intra în procedura de donare celule stem hematopoietice. După donare veți rămâne în evidențele RNDVCSH pentru o perioadă de 5 ani și anual vi se va efectua un bilanț al stării de sănătate. Veți rămâne în baza de date până la vârsta de 60 ani, când veți înceta să mai fiți donatori activi.

Atâta vreme cât sunteți înscris în Registrul Donatorilor, avem rugămintea să ne comunicați, pe orice cale, orice modificare privindȘ numele, adresa, numărul de telefon, starea de sănătate care să constituie o contraindicație definitivă pentru donare contraindicații temporare, cum ar fi o sarcină, plecarea din țară pentru o perioadă mai lungă decât concediul anual sau decizia de a nu mai dona.

Înscrierea în Registrul Donatorilor de Celule Stem Hematopoietice nu este egală cu donarea. Pot trece luni sau ani până când o persoană înscrisă în baza de date ar putea fi chemată să doneze celule stem hematopoietice. Există situații în care o persoană înscrisă nu va ajunge să doneze niciodată.

Donatorii sunt căutaţi mai întâi printre fraţii pacientului. În general, doar în 25% dintre cazuri există compatibilitate între aceştia. În celelalte cazuri, pacienţii au nevoie de o persoană neînrudită compatibilă care să le doneze celule stem hematopoietice. Şansa de a găsi donatori compatibili depinde, în primul rând, de profilul genetic al pacientului. Pentru persoanele care au gene HLA relativ comune, şansa de a găsi o persoană compatibilă este în medie de 1 la 200 000 până la 500 000. Compatibilitatea se determină prin compararea unui număr de 6 până la 12 markeri genetici, numiţi markeri HLA sau profil HLA (Antigen Uman Leucocitar), care se află la suprafaţa globulelor albe (leucocitele). Rezultatul favorabil al   transplantului  de celule stem hematopoietice creşte odată cu numărul de markeri identici dintre donator şi pacient.

Donarea de celule stem hematopoietice se face fie din sângele periferic, fie direct din măduva osoasă a oaselor mari și late. Înainte de a dona veți putea discuta cu un medic specialist despre fiecare modalitate de donare în parte, iar în final, dumneavoastră veți decide ce metodă preferati. În prezent, peste 90% din transplanturile efectuate în lume se fac folosind celule stem hematopoietice recoltate din sânge periferic.

Donarea de celule stem hematopoietice din circulația sanguină se face în doi pași.

Pasul 1: În mod obișnuit, concentrația de celule stem hematopoietice în sângele periferic este mică. Pentru a crește concentrația acestora se injectează sub piele, timp de 4 zile, o proteină sintetizată, denumită factor de creștere, a cărei acțiune seamănă cu cea a unei proteine naturale produsă de organismul nostru.

Pasul 2: În a cincea zi, printr-o simplă analiză a sângelui, se stabilește dacă s-au mobilizat suficiente celule stem hematopoietice și are loc donarea acestora din sânge periferic, care se face prin procedura denumită “afereză”.

Factorul de creştere (filgrastim) este o proteină sintetizată a cărei acţiune seamănă cu cea a unei proteine naturale produsă de organismul nostru şi care stimulează măduva să producă globule albe (leucocite).

Organismul nostru produce această proteină mai ales când ne luptăm cu o infecţie şi avem nevoie de cantităţi mai mari de globule albe (leucocite).

Pe lângă acţiunea de stimulare a producţiei de globule albe, acest factor de creştere mai are şi un alt rol: de a determina celulele stem hematopoietice să se desprindă de la locul lor din măduvă şi să circule în sânge, de unde pot fi recoltate.

Preparatul de elecţie se numeşte neupogen. Experienţa utilizării acestui preparat se extinde pe o perioadă de 30 de ani.

Tratamentul cu factor de creştere constă în administrarea subcutanată, de două ori pe zi, a unei injecţii cu factor de creştere, timp de patru zile. Injecţia cu factor de creştere este o soluţie limpede, incoloră, ambalată într-o seringă preumplută, foarte uşor de folosit. Doza este calculată pe kilogram-corp, în funcţie de greutatea corporală a persoanei căreia i se administrează. Acest tratament este necesar pentru a creşte numărul de celule stem hematopoietice în circulaţia sanguină. Folosind acest tratament, celulele stem “ies” din măduvă în sânge. Acest tratament este supravegheat de către o echipă de medici specializaţi în acest domeniu. În a cincea zi are loc donarea de celulele stem hematopoietice, urmând o procedură ca la donarea de sânge. Recoltarea celulelor stem hematopoietice din circulaţia sanguină se va face prin procedura numită „afereză”.

Ca orice medicament, factorul de creştere poate provoca reacţii adverse, cum ar fi: dureri osoase, musculare, dureri de cap (tratate cu paracetamol/ ibuprofen), scăderea tensiunii arteriale, oboseală.

Există şi reacţii adverse care apar doar în cazuri rare, precum reacţii alergice, inclusiv erupţii trecătoare asociate cu mâncărimi sau, în cazuri extrem de rare, şoc alergic. Totodata, au fost raportate creşteri în mărime a splinei şi cazuri foarte rare de rupturi ale splinei. Este important să spuneţi echipei medicale care vă supraveghează, dacă apar dureri în partea stângă a abdomenului sau dureri în umărul stâng.

Reacţiile adverse sus-amintite sunt extrem de rare. Cu toate acestea, trebuie să le cunoaşteţi şi să ştiţi că echipa medicală care vă supraveghează va face tot posibiliul să vă ofere protecţie completă a stării dumneavoastră de sănătate în cursul tratamentului şi pe parcursul recoltării celulelor stem.

Până acum nu s-au observat efecte adverse pe termen lung ca urmare a tratamentului cu factor de creștere.

Afereza este procedura care presupune montarea unui cateter venos (pe braț sau la picior), cu ajutorul căruia veți fi cuplat la un aparat care va colecta, prin filtrare, sânge concentrat în celulele stem hematopoietice necesare pentru transplant. Procedura de afereză nu este dureroasă, nu necesită anestezie generală și durează în medie 3-5 ore, timp în care o echipă medicală vă va sta la dispoziție. După terminarea procedurii se va scoate cateterul și veți putea pleca acasă.

În timpul aferezei este posibilă scăderea nivelului de calciu, care poate fi prevenită printr-o suplimentare venoasă a calciului, pe perioada procedurii.

Spre deosebire de donarea de celule stem hematopoietice din sângele periferic, această procedură nu necesită un tratament special înainte. Se face obligatoriu sub anestezie generală, într-o sală operatorie. Măduva se recoltează din oasele mari și late ale bazinului cu ajutorul unui ac și al unei seringi. Pe întreg parcursul procedurii veţi fi în grija unei echipe medicale specializate. Veţi putea pleca acasă la 24 ore de la donare. Refacerea are loc în decurs de o săptămână de la donare.

Ca la orice operație sub anestezie generală, singurul risc la recoltarea celulelor stem din măduva osoasă îl reprezintă riscul anesteziei. Pentru evitarea acestui risc, veţi fi consultat de un medic anestezist, care își va da avizul pentru efectuarea procedurii.

În cazuri rare, pot apărea dureri de cap după anestezie, febră postoperatorie sau stare de oboseală.

În prezent, aproximativ 10% dintre transplanturile efectuate în lume se fac cu celule stem recoltate direct din măduvă osoasă.

Dacă aţi donat celule stem hematopoietice din sânge (prin afereză) s-ar putea să vă doară oasele câteva zile şi să aveţi o stare de oboseală. Dacă aţi donat celule stem hematopoietice din măduvă, s-ar putea să vă doară locul puncţiilor 2-3 zile sau să apară dureri de cap cauzate de anestezie. Vă va fi administrat un tratament anti-dureros. Toate aceste inconveniente se rezolvă în decurs de câteva zile, iar refacerea durează aproximativ o săptămână.

După donare, veți rămâne în evidenţele Registrului și vi se va efectua un bilanţ al stării de sănătate, anual,  pentru o perioadă de 5 ani. 

Pacientul primeşte celulele stem hematopoietice donate sub forma unei transfuzii, indiferent de metoda prin care au fost donate celulele (din măduvă osoasă sau din sânge periferic). Celule recoltate sunt transportate de la centrul de recoltare la centrul de transplant în condiţiile legislaţiei în vigoare, de către transportatori autorizaţi. În cazul în care centrul de transplant se află la o distanţă mai mare de 24 ore de centrul de recoltare, este necesar ca celulele stem hematopoietice să fie crioprezervate (“îngheţate”). Înainte de a fi transfuzate pacientului, celulele vor fi dezgheţate.

Este vorba, de fapt, de o transfuzie prin care celulele stem hematopoietice sănătoase, indiferent de metoda prin care au fost donate, sunt administrate pacientului.

Înainte de transplant, pacienții fac un tratament de chimioterapie și, eventual, de radioterapie, care distruge măduva osoasă bolnavă și lasă loc liber celulelor stem hematopoietice sănătoase.

Există situaţii în care, după transplantul de celule stem hematopoietice, boala pacientului revine, din cauză că în organism au mai rămas câteva celule maligne. În această situaţie este nevoie de limfocite sănătoase care să le distrugă pe cele maligne.

Donarea de limfocite este, de fapt, o donare de sânge din care sunt extrase limfocitele necesare pacientului. Limfocitele (celule albe) sunt capabile să lupte cu celulele maligne ale pacientului şi să le distrugă. Procedura durează 2-3 ore, nu necesită niciun tratatament anterior, anestezie sau internare.

Donarea este strict confidenţială atât pentru donator, cât şi pentru pacient, iar acest principiu este respectat de către RNDVCSH.