Întrebări frecvente

Donatorii sunt persoane sănătoase cu vârste cuprinse între 18 şi 60 de ani, care sunt înscrise în baza de date a donatorilor voluntari de celule stem hematopoietice a Registrului Naţional al Donatorilor Voluntari de Celule Stem Hematopoietice. La înscrierea în Registrul Naţional al Donatorilor Voluntari de Celule Stem Hematopoietice persoana trebuie să aibă vârsta cuprinsă între 18 şi 45 de ani.

Celulele stem sunt considerate componentele de bază ale vieţii. Celulele stem stau la baza formării oricărui tip de celulă din organism. Celulele stem hematopoietice sunt celule capabile să se transforme în orice tip de celulă adultă (funcţională) a sângelui şi a sistemului imunitar. Aceste celule se găsesc în măduva osoasă. Se pot recolta şi la naştere din sângele cordonului ombilical. Datorita structurii lor primare celulele stem ajută la regenerarea celulară, fapt care conduce la tratarea mai multor afecțiuni și dizabilități, printre care se afla: Celulele stem hematopoietice se recoltează de la adulţi din sânge periferic sau din măduvă osoasă Celulele stem hematopoietice sunt folosite în tratarea şi vindecarea unor afecţiuni precum leucemia sau a altor cancere ale sângelui, boli autoimune sau boli metabolice ereditare.

Măduva osoasă este un ţesut moale care se află în oasele mari şi late ale corpului şi are rol de a produce celulele stem din care se dezvoltă apoi celulele sângelui. Este un organ indispensabil pentru supravieţuire. Măduva osoasă constituie aproximativ 4% din totalul greutății corporale (aprox. 2.8 kg la un individ adult normal la greutate standard de 70 de kg) Măduva osoasă are de asemenea rolul de a împiedica curgerea inversă a limfei, fiind astfel o parte importantă a sistemului limfatic în organismul uman. Măduva osoasă conține o multitudine de celule stem hemopoietice în diverse stadii de dezvoltare. S-a demonstrat ca acestea se pot dezvolta nu numai ca hematocite, ci si ca celule ale altor tipuri de țesuturi: osteocite si condrocite, celule fibroase, miocite, celule hepatice si celule nervoase. Celulele stem adulte pot “invata” cai complet noi de diferențiere si sunt multilaterale in potențialul lor de dezvoltare. Multă lume confundă măduva osoasă cu măduva spinării din coloana vertebrală, care este formată din structuri ale ţesutului nervos. Nu au nimic în comun una cu cealaltă.

Transplantul de celule stem hematopietice este un act medical prin care sunt transferate celule stem hematopoietice sănătoase de la un donator la un pacient. Înainte de transplant, pacienţii fac un tratament de chimioterapie şi, eventual, de radioterapie, care distruge măduva bolnavă şi lasă loc liber celulelor stem hematopoietice sănătoase. Transplantul de celule stem este indicat ca tratament în următoarele boli: anemie aplastică severă, leucemie acută, mielodisplazie, leucemie mieloidă cronică, leucemie limfocitară cronică, talasemie majoră, siclemie, cazuri selecţionate de mielom multiplu, cazuri selecţionate de limfom Hodgkin, cazuri selecţionate de limfom Non-Hodgkin, boală mieloproliferativă, boli imunodeficitare, anemia Fanconi, dereglări metabolice ereditare, sindroame de insuficiență medulară: aplazie eritroidă pură (Sindrom Blackfan Diamond), anemie diseritropoietică congenitală, trombocitopatie ereditară severă.

Leucemia este un cancer al celulelor sângelui sau ale măduvei osoase caracterizat printr-o creștere anormală a celulelor imature albe din sânge numite blaști (singular blast). Leucemia este un termen care acoperă un spectru mai larg de boli. La rândul ei, aceasta face parte din grupul mai larg de boli care afectează sângele, măduva osoasă și sistemul limfoid, care sunt toate cunoscute ca tumori hematologice. În anul 2000 aproximativ 256.000 de copii și adulți din întreaga lume au dezvoltat o formă de leucemie, iar 209.000 au murit din cauza ei. Aproximativ 90% din toate cazurile de leucemie sunt diagnosticate la adulți. Există patru tipuri principale de leucemie, în funcție de evoluție și tipul de celulă afectat – limfocitul și mielocitul. Leucemie acută limfoidă (sau leucemie acută limfoblastică): este frecventă la copii, dar poate apărea și la adulți ; Leucemie acută mieloid (sau leucemie acută mieloblastică): poate afecta atât adulții cât și copiii ; leucemie limfoidă cronică : este cea mai frecventă formă de leucemie a adultului, afectând în special persoanele în vârsta, această formă de leucemie afectând de obicei persoanele de peste cincizeci de ani si foarte rar copiii ; Leucemie mieloidă cronică : această formă apare în special la adulți.Starea de sănătate în leucemia acută se poate agrava rapid. Pacienții cu leucemie acută de cele mai multe ori se resimt imediat. La cei cu formă cronică, evoluția este una lentă și de multe ori simptomele nu sunt resimțite decât atunci când boala este avansată. Celulele stem hematopoietice pot trata următoarele tipuri de leucemii: Formele agravate de leucemie acută Chimioterapia și radioterapia utilizate inițial distrug celulele maligne și fac loc celulelor sănătoase ale donatorului. Dacă un donator compatibil este găsit, transplantul de celule stem poate reface depozitele de celule sănătoase din sângele primitorului si să crească imunitatea. Celulele stem pot proveni din măduva osoasă, din cordonul ombilical sau din sânge; Dacă există o recădere după un astfel de transplant, o transfuzie cu mult mai multe leucocite din sângele donatorului poate determina instalarea remisiei; Tratamentul formei cronice Medicația administrată va distruge celulele canceroase și va face loc pentru celulele sănătoase din sângele primit de la donator Celule stem: de la un donator compatibil, pot proveni din: măduva osoasă, cordonul ombilical sau sânge. Transplantul de celule stem: se face de obicei din măduva osoasă sau din sânge. Unele transplanturi sunt autologe însemnând că celulele stem provin de la propriul organism, iar altele sunt alogenice, însemnând că celulele stem sunt donate de o altă persoană. Scopul transplantului este acela de a distruge toate celulele din măduva osoasă, inclusiv cele canceroase și înlocuirea lor cu celule noi, sănătoase.

Donatorii sunt căutaţi mai întâi printre fraţii şi/ sau surorile pacientului/ei. În general, doar în 25% dintre cazuri există compatibilitate între aceştia. În celelalte cazuri, pacienţii au nevoie de o persoană neînrudită compatibilă care să le doneze celule stem hematopoietice. Şansa de a găsi donatori compatibili depinde, în primul rând, de profilul genetic al pacientului/ei. Pentru persoanele care au gene HLA relativ comune, şansa de a găsi o persoană compatibilă este în medie de 1 la 200 000 până la 500 000. Compatibilitatea se determină prin compararea unui număr de 6 până la 12 markeri genetici, numiţi markeri HLA sau profil HLA (Antigen Uman Leucocitar), care se află la suprafaţa globulelor albe (leucocitele). Rezultatul favorabil al transplantului de celule stem hematopoietice creşte odată cu numărul de markeri identici dintre donator/oare şi pacient/ă.

Sângele este un țesut special sub formă lichidă, care prin intermediul aparatului circulator, alcătuit din inimă și vasele sangvne, transportă nutrienț’i și oxigenul la nivelul țesuturilor corpului, de unde preia bioxidul de carbon și produșii de catabolism tisular, transportându-i la nivelul organelor de eliminare. În medicină, disciplina care se ocupă cu studiul sângelui se numește hematologie. Sângele este alcătuit dintr-o parte lichidă, plasma sangvină, în care plutesc o serie de celule specifice sângelui. Celulele stem sunt precursoarele celulelor sangvine care transportă oxigenul, ajută organismul să lupte împotriva infecțiilor și contribuie la coagularea sângelui. Celulele stem hematopoietice vor fi colectate din sânge. Pentru a creste numărul de celule stem care ar putea fi recoltate din sânge, bolnavilor li se injectează înaintea recoltării, timp de 4 zile, zi de zi, o proteina sintetica numita filgrastim. În ziua recoltării, sângele va fi colectat și apoi procesat printr-un aparat care separă celulele stem hematopoietice. Sângele rămas în urma recoltării celulelor stem este retransfuzat bolnavului. Prelevarea celulelor stem este o procedură care se face ambulator și are o durata de 6-8 ore în decursul a 1-2 zile. Deși în mod tradițional majoritatea transplanturilor sunt de maduvă osoasă, în prezent se efectuează și transplant periferic de celule stem din sângele periferic. Acesta este adesea realizat, în cazul în care cele mai multe dintre celulele stem pot fi recoltate și din sângele periferic. În plus procedura pentru extragerea de celule de la donator este mai puțin complicata decât cea de recoltare a celulelor stem din maduva osoasă. Mai mult, bolnavul poate beneficia mai repede de celulele stem recoltate din sângele periferic, comparativ cu cele prelevate din măduva osoasa.

Registrul Naţional al Donatorilor Voluntari de Celule Stem Hematopoietice (RNDVCSH) este instituţia responsabilă cu coordonarea şi supravegherea activităţilor de recrutare, testare şi donare de celule stem hematopoietice de la donatori neînrudiţi, conform standardelor Asociaţiei Mondiale a Donatorilor de Măduvă. O activitate de bază a RNDVCSH este întocmirea şi menţinerea unei baze de date cu persoanele care şi-au dat acordul să doneze celule stem hematopoietice. Această bază de date este securizată conform tuturor standardelor existente iar accesul la date este strict restricţionat. Doar personalul autorizat din cadrul Registrului poate accesa informaţiile din această bază de date. Avantajul unui Registru Naţional al Donatorilor Voluntari de Celule Stem Hematopoietice este acela că, odată acreditat de Asociaţia Mondială a Donatorilor de Măduvă, se află în permanentă legatură cu registre similare din întreaga lume şi poate apela la serviciile lor de căutare, iar baza de potenţiali donatori devine incomparabil mai mare.

Persoanele cu vârsta între 18 şi 45 de ani şi cu o stare de sănătate generală bună se pot înscrie pentru a deveni donatori voluntari de celule stem hematopoietice. Cei înscrişi în Registrul Naţional al Donatorilor de Celule Stem Hematopoietice pot dona până la vârsta de 60 de ani.

Înscrierea în Registru presupune informarea în prealabil asupra donării de celule stem hematopoietice. Specialişti din cadrul Registrului stau la dispoziţia persoanelor care doresc să se înscrie în Registru şi le răspund la orice întrebări privind activitatea Registrului, procedurile de donare sau de transplant de celule stem hematopoietice sau despre securitatea datelor. După această etapă de informare şi consiliere, persoana care doreşte să se înscrie în Registru va completa un chestionar medical de autoevaluare şi va semna un formular de consimţământ prin care îşi dă acordul să fie înscrisă în baza de date şi să i se înregistreze datele personale şi rezultatele analizelor, împreună cu profilul HLA. După aceea, i se vor recolta 15 ml de sânge pentru analize, inclusiv cu privire la purtarea unor boli transmisibile, conform legislaţiei în vigoare, şi pentru tiparea HLA. Există câteva criterii de eligibilitate de care se ţine cont la înscrierea unei persoane şi care sunt aduse la cunoştinţa persoanei înainte de înscriere. O probă de sânge va fi păstrată pentru teste suplimentare. Înscrierea în Registru nu este egală cu donarea. Pot trece luni sau ani până când o persoană înscrisă în baza de date ar putea fi chemată să doneze celule stem hematopoietice. Există situaţii în care o persoană înscrisă ca donator voluntar nu va ajunge să doneze niciodată.

Persoana înscrisă rămâne în baza de date până la vârsta de 60 ani, când va fi scos/scoasă din lista de donatori activi. Acest lucru va fi anunţat în scris persoanei în cauză. În cazul în care o persoană este selectată ca fiind compatibilă cu un pacient/ă, va fi contactată de către personalul RNDVCSH. I se va solicita acceptul de a dona efectiv şi i se va preleva o probă de sânge pentru analizele de verificare. Programarea donării se va face în egală măsură în funcţie de disponibilitatea de timp a donatorului/ ei şi de necesităţile pacientului. După donare persoana va rămâne în evidenţele registrului pentru o perioadă de 5 ani şi anual i se va efectua un bilanţ al stării de sănătate. Toate persoanele înscrise în Registru se angajează să comunice Registrului, pe orice cale, modificările privind: numele, adresa, numărul de telefon, starea de sănătate care să constituie o contraindicaţie definitivă pentru donare, contraindicaţii temporare, cum ar fi o sarcină plecarea din ţară pentru o perioada mai lungă decât concediul anual, decizia de a nu mai dona.

Donarea de celule stem hematopoietice se face fie din sângele periferic, fie direct din măduva osoasă. Înainte de a dona, donatorul/ea va putea discuta cu un medic specialist despre fiecare modalitate de donare în parte, iar în final donatorul/ea va decide ce metodă preferă. • Donarea de celule stem din sânge periferic (afereza) Donarea de celule stem hematopoietice din circulaţia sanguină se face în doi paşi: Pasul 1: în mod obişnuit, concentraţia de celule stem hematopoietice în sângele periferic este mică. Pentru a creşte concentraţia acestora se injectează sub piele, timp de 4 zile, o proteină sintetizată, denumită factor de creştere, a cărei acţiune seamănă cu cea a unei proteine naturale produsă de organismul nostru. Pasul 2: în a cincea zi, printr-o simplă analiză a sângelui, se stabileşte dacă s-au mobilizat suficiente celule stem hematopoietice şi are loc donarea de celule stem hematopoietice din sânge se face prin procedura denumită “afereză”. Se montează un cateter pe vena femurală (pe picior), cu ajutorul căruia veţi fi cuplat/ă la un aparat care va colecta prin filtrare celulele stem necesare pentru transplant. Sângele filtrat revine în organism pe cale intravenoasă. Procedura de afereză nu este dureroasă, nu necesită anestezie şi durează în medie 3-5 ore, timp în care o echipă medicală vă va sta la dispoziţie. După reuşita procedurii se va scoate cateterul şi donatorul/ea va putea pleca acasă. Riscuri asociate: Tratamentul cu factor de creştere este în general bine tolerat. Ca orice medicament, poate provoca reacţii neplăcute cum ar fi: dureri osoase sau musculare, dureri de cap (care se tratează cu paracetamol) sau scăderea pasageră a tensiunii arteriale. Până acum nu s-au observat efecte adverse pe termen lung ca urmare a tratamentului cu factor de creştere. În timpul aferezei este posibilă scăderea nivelului de calciu, care poate fi prevenită printr-o suplimentare venoasă a calciului, pe perioada procedurii. În prezent, peste 70% din trasplanturile efectuate în lume se fac folosind celule stem heamtopoietice recoltate din sânge periferic. • Donarea de celule stem din măduvă osoasă Această procedură nu necesită niciun tratament special înainte. Se face obligatoriu sub anestezie generală, într-o sală operatorie. Măduva se recoltează din osul bazinului cu ajutorul unui ac şi al unei seringi. Pe întreg parcursul procedurii donatorul/ea va fi în grija unei echipe medicale specializate. Va putea pleca acasă la 24 ore de la donare. Refacerea are loc în decurs de o săptămână de la donare. Riscuri asociate: Ca la orice operaţie sub anestezie generală, singurul risc la recoltarea celulelor stem din măduvă îl reprezintă riscul anesteziei. Pentru evitarea acestui risc, donatorul/ea va fi consultat/ă de un medic anestezist înaintea procedurii, care îşi va da avizul pentru efectuarea procedurii. În cazuri rare, pot apărea dureri de cap după anestezie, febră postoperatorie sau stare de oboseală. În prezent, aproximativ 20% dintre transplanturile efectuate în lume se fac cu celule stem recoltate direct din măduvă osoasă.

Factorul de creştere (filgrastim) este o proteină sintetizată a cărei acţiune seamănă cu cea a unei proteine naturale produsă de organismul nostru şi care stimulează măduva să producă globule albe (leucocite). Organismul nostru produce această proteină mai ales când ne luptăm cu o infecţie şi avem nevoie de cantităţi mai mari de globule albe (leucocite). Pe lângă acţiunea de stimulare a producţiei de globule albe, acest factor de creştere mai are şi un alt rol: de a determina celulele stem hematopoietice să se desprindă de la locul lor din măduvă şi să circule în sânge, de unde pot fi recoltate. Preparatul de elecţie se numeşte neupogen. Experienţa utilizării acestui preparat se extinde pe o perioadă de 25 de ani.

Tratamentul cu factor de creştere constă în administrarea subcutanată de două ori pe zi a unei injecţii cu factor de creştere, timp de patru zile. Acest tratament este necesar pentru a creşte numărul de celule stem hematopoietice în circulaţia sanguină. Folosind acest tratament, celulele stem “ies” din măduvă în sânge. În a cincea zi are loc donarea de celulele stem hematopoietice, urmând o procedură ca la donarea de sânge. Recoltarea lor se va putea face din circulaţia sanguină prin procedura numită afereză. Injecţia cu factor de creştere este o soluţie limpede, incoloră, ambalată într-o seringă preumplută, foarte uşor de folosit. Doza este calculată pe kilogram-corp, în funcţie de greutatea corporală a persoanei căreia i se administrează. Acest tratament este supravegheat de către o echipă de medici specializaţi în acest domeniu. Ca orice medicament, factorul de creştere poate provoca reacţii adverse, cum ar fi: dureri osoase sau musculare, care dispar la o tableta de paracetamol/ ibuprofen dureri de cap, scăderea tensiunii arteriale, oboseală. Toate aceste reacţii pot fi prevenite, dacă înaintea fiecărei injecţii se ia o tabletă de paracetamol. Există şi reacţii adverse care apar doar în cazuri rare: au fost raportate reacţii alergice, inclusiv erupţii trecătoare asociate cu mâncărimi sau, în cazuri extrem de rare, şoc alergic. De aceea, donatorul/ea va fi sub permanentă supraveghere medicală pe întreaga perioadă de administrare a factorului de creştere. Au fost raportate creşteri în mărime a splinei şi cazuri foarte rare de rupturi ale splinei. Este important să spuneţi echipei medicale care vă supraveghează, dacă apar dureri în partea stângă a abdomenului sau dureri în umărul stâng. Reacţiile adverse sus-amintite sunt extrem de rare. Cu toate acestea, trebuie să le cunoaşteţi şi să ştiţi că echipa medicală care vă supraveghează va face tot posibiliul să vă ofere protecţie completă a stării dumneavoastră de sănătate în cursul tratamentului şi pe parcursul recoltării celulelor stem.

Afereza este procedura de donare de celule stem hematopoietice din circulaţia sanguină şi se face în doi paşi: Pasul 1: în mod obişnuit, concentraţia de celule stem hematopoietice în sângele periferic este mică. Pentru a creşte concentraţia acestora se injectează sub piele, timp de 4 zile, o proteină sintetizată, denumită factor de creştere, a cărei acţiune seamănă cu cea a unei proteine naturale produsă de organismul nostru. Pasul 2: în a cincea zi, printr-o simplă analiză a sângelui, se stabileşte dacă s-au mobilizat suficiente celule stem hematopoietice şi are loc donarea de celule stem hematopoietice din sânge se face prin procedura denumită “afereză”. Se montează un cateter pe vena femurală (pe picior), cu ajutorul căruia veţi fi cuplat/ă la un aparat care va colecta prin filtrare celulele stem necesare pentru transplant. Sângele filtrat revine în organism pe cale intravenoasă. Procedura de afereză nu este dureroasă, nu necesită anestezie şi durează în medie 3-5 ore, timp în care o echipă medicală vă va sta la dispoziţie. După terminarea procedurii se va scoate cateterul şi donatorul/ea va putea pleca acasă. Riscuri asociate: Tratamentul cu factor de creştere este în general bine tolerat. Ca orice medicament, poate provoca reacţii neplăcute cum ar fi: dureri osoase sau musculare, dureri de cap (care se tratează cu paracetamol) sau scăderea pasageră a tensiunii arteriale. Până acum nu s-au observat efecte adverse pe termen lung ca urmare a tratamentului cu factor de creştere. În timpul aferezei este posibilă scăderea nivelului de calciu, care poate fi prevenită printr-o suplimentare venoasă a calciului, pe perioada procedurii. În prezent, peste 70% din trasplanturile efectuate în lume se fac folosind celule stem heamtopoietice recoltate din sânge periferic.

Donarea de măduvă osoasă este procedura prin care se recoltează celule stem hematopoietice din osul bazinului. Această procedură nu necesită niciun tratament special înainte şi se face obligatoriu sub anestezie generală, într-o sală operatorie. Măduva este recoltată din osul bazinului cu ajutorul unui ac şi al unei seringi. Pe întreg parcursul procedurii donatorul/oarea va fi în grija unei echipe medicale specializate. Donatorul/ea va putea pleca acasă la 24 ore de la donare. Refacerea are loc în decurs de o săptămână de la donare. Riscuri asociate: Ca la orice operaţie sub anestezie generală, singurul risc la recoltarea celulelor stem din măduvă îl reprezintă riscul anesteziei. Pentru evitarea acestui risc, donatorul/ea va fi consultat/ă de un medic anestezist înaintea procedurii, care îşi va da avizul pentru efectuarea procedurii. În cazuri rare, pot apărea dureri de cap după anestezie, febră postoperatorie sau stare de oboseală. În prezent, aproximativ 20% dintre transplanturile efectuate în lume se fac cu celule stem recoltate direct din măduvă osoasă.

Dacă aţi donat celule stem hematopoietice din măduvă, s-ar putea să vă doară locul puncţiilor 2-3 zile sau să apară dureri de cap cauzate de anestezie. Va fi administrat un tratament anti-dureros. Toate aceste complicaţii se rezolvă în decurs de câteva zile, iar refacerea durează aproximativ o săptămână. Daca aţi donat celule stem hematopoietice din sânge (prin afereză) s-ar putea să vă doară oasele câteva zile şi să aveţi o stare de oboseală. Toate aceste inconveniente dispar în maxim 2-3 zile, iar celulele donate se refac în mai puţin de o săptămană.

Pacientul primeşte celulele stem hematopoietice donate sub forma unei transfuzii, indiferent de metoda prin care au fost donate celulele (din măduvă osoasă sau din sânge periferic). Celule recoltate sunt transportate de la centrul de recoltare la centrul de transplant în condiţiile legislaţiei în vigoare, de către transportatori autorizaţi. În cazul în care centrul de transplant se află la o distanţă mai mare de 24 ore de centrul de recoltare, este necesar ca celulele stem hematopoietice să fie crioprezervate (“îngheţate”). Vor fi transportate în condiţii speciale conform legislaţiei în vigoare, de către transportatori autorizaţi. Înainte de a fi transfuzate pacientului, celulele vor fi dezgheţate.

Donarea de limfocite este de fapt o donare de sânge din care sunt extrase limfocitele necesare pacientului. Limfocitele (celule albe) sunt capabile să lupte cu celulele maligne ale pacientului şi să le distrugă. Procedura durează 2-3 ore, nu necesită niciun tratatament anterior, anestezie sau internare. Există situaţii în care, după transplantul de celule stem hematopoietice, boala pacientului/ei revine, din cauză că în organism au mai rămas câteva celule maligne. În această situaţie este nevoie de limfocite sănătoase care să le distrugă pe cele maligne.

Singurele metode care asigură o cantitate suficientă de celule pentru un transplant de celule stem hematopoietice sunt: donarea din sânge periferic, din măduvă osoasă sau din sânge cordonal.

Există posibilitatea ca o persoană să fie găsită compatibilă cu mai mulţi pacienţi şi, în cazuri rare, s-ar putea ca această persoană să doneze de mai multe ori pentru pacienţi diferiţi. De asemenea, există situaţii în care donatorului/oarei i se va cere să doneze celule stem hemaopoietice pentru acelaşi pacient, în cazul în care primul transplant nu a avut succes.

Donatorul trebuie să aibă între 18 şi 45 de ani. Donatorul trebuie să fie sănătos şi că nu suferă de niciune dintre următoarele boli: boli cardiovasculare severe, boli pulmonare severe, boli renale severe, boli neurochirurgicale severe, boli infecţioase severe, alergii severe, boli autoimune severe, cancer.

Nu există excepţii de la criteriile de eligibilitate a donatorilor.

Donarea este strict confidenţială atât pentru donator, cât şi pentru pacient, iar acest principiu este respectat de către RNDVCSH.